20.03.2017 - 17:07
Administren un fàrmac que produeix “millores cognitives” en animals
BARCELONA, 20 (EUROPA PRESS)
Un estudi internacional amb participació de la Universitat de Barcelona (UB) ha mostrat que la malaltia de Huntington altera les neurones des que comencen a desenvolupar-se, segons publica aquest dilluns la revista ‘Nature Neuroscience’, ha informat el centre en un comunicat.
El treball obre la porta al desenvolupament de teràpies aplicables en la fase prèvia a l’aparició dels símptomes d’aquesta malaltia incurable, que és un trastorn neurodegeneratiu progressiu i irreversible originat per la mutació en el gen que codifica per a la proteïna de Huntington.
Es tracta d’una malaltia rara o minoritària de caràcter hereditari, que té una incidència d’entre cinc i set afectats per cada 100.000 persones als països occidentals.
L’estudi ha estat impulsat pel consorci internacional HD iPSC i ha comptat amb la participació de l’equip del Laboratori de Cèl·lules Mare i Medicina Regenerativa, liderat per Josep Maria Canals, de la Facultat de Medicina i Ciències de la Salut de la UB i de l’Institut d’Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (Idibaps).
Segons Canals, “en comptes d’esperar l’aparició dels símptomes, com es fa actualment, potser s’hauria d’atacar molt abans aquest mal funcionament de les neurones amb fàrmacs”, o bé induint la funcionalitat de les neurones afectades, de la mateixa manera que s’està provant amb el Parkinson, ha afegit.
El treball, que ha utilitzat cèl·lules mares pluripotents derivades de pacients (iPSC) i models animals, mostra que gens implicats en el desenvolupament del nucli estriat –l’estructura del sistema nerviós afectat pel trastorn– ja estan alterats en el procés en què s’originen les neurones.
Segons Canals, encara que és una malaltia genètica, fins ara es pensava que el desenvolupament del sistema nerviós dels pacients era correcte fins que el pacient envellia i començaven a aparèixer símptomes com alteracions motores, dèficits cognitius i desordres psiquiàtrics.
“Els nostres resultats indiquen que existeixen indicis subtils d’alteracions en el desenvolupament de les neurones d’aquests pacients que fan que no siguin iguals que les neurones normals”, ha manifestat l’investigador.
ANÀLISI DELS GENS
En la primera fase de l’estudi, es va fer una anàlisi de l’expressió gènica durant el desenvolupament estriatal en models animals, que després es va comparar amb l’expressió gènica de neurones derivades de cèl·lules humanes iPSC.
Es tracta de cèl·lules de la pell reprogramades amb factors de transcripció perquè funcionin com una cèl·lula mare pluripotent similar a les embrionàries amb capacitat de diferenciar-se de qualsevol tipus de cèl·lula especialitzada, en aquest cas, neurones.
En creuar les dades d’expressió gènica, els investigadors van detectar que més de 600 gens responsables del desenvolupament estaven alterats en les cèl·lules dels pacients de Huntington, i d’aquest llistat de gens van seleccionar els més importants i es van centrar en una via concreta, l’expressió de la qual es pot controlar amb la molècula ISX-9.
Aquest fàrmac es va administrar a cèl·lules malaltes in vitro i també a ratolins de model de la malaltia amb efectes neuroprotectors.
“El fàrmac va revertir alguns dels marcadors: es va constatar l’augment de la sinapsi i també millores cognitives en els ratolins model de la malaltia, que milloraven en les proves de memòria”, ha detallat la primera autora del grup de la UB, Mónica Pardo.
