11.02.2026 - 12:26
|
Actualització: 11.02.2026 - 13:05
L’Hospital Germans Trias i Pujol de Badalona (Barcelonès) ha començat a administrar per primera vegada un fàrmac pioner a Europa que allarga la supervivència de malalts d’una variant concreta de l’Esclerosi Lateral Amiotròfica (ELA), alhora que n’augmenta la força muscular i la capacitat respiratòria.
Segons que ha informat l’hospital, el primer pacient que rep el tractament té 44 anys. El fàrmac, anomenat Tofersen, alenteix l’evolució d’una variant genètica d’ELA i, segons fonts del centre de Can Ruti, el posa entre els primers hospitals de l’estat espanyol a aplicar aquesta teràpia. El tractament es dirigeix a pacients diagnosticats d’ELA per una mutació del gen SOD1. Aquest subgrup representa un 2% dels casos i és la segona causa més habitual d’ELA genètica.
Millores després de dècades sense novetats
El producte, aprovat fa poc, ha demostrat la seva eficàcia en la millora de la qualitat de vida dels malalts d’aquesta variant, que és la segona més habitual d’ELA hereditària. Les tres primeres dosis del fàrmac, aprovat després d’un assaig clínic internacional, s’apliquen amb una punció lumbar cada quinze dies i posteriorment, les dosis són mensuals.
“Fa molts anys que acompanyem persones i famílies afectades per l’ELA, i fins ara les opcions terapèutiques eren molt limitades. Aquest fàrmac, tot i que no és una cura, sí que és capaç de modificar l’evolució de la malaltia en un subgrup concret de pacients”, explica la doctora Míriam Almendrote, especialista de la Unitat d’Experiència Clínica de Malalties Minoritàries Neuromusculars de l’hospital. Segons Almendrote, és “un avanç esperançador que obre la porta a una nova etapa en el tractament d’aquesta patologia”.
Una dècada llarga sense avenços terapèutics
El Tofersen és la primera teràpia autoritzada per la Unió Europea per a l’ELA d’ençà del 1996. L’Agència Europea de Medicaments va aprovar l’ús d’aquest fàrmac el 2024, tot i que el Ministeri de Sanitat espanyol tan sols fa uns pocs mesos que el finança.
L’ELA és minoritària a escala global, però a Catalunya és la tercera malaltia neurodegenerativa més habitual, després de la demència i el Parkinson. Encara no se n’ha trobat cap cura.
